(Health) - Amerikas zinātnieki ar ģenētiskās terapijas palīdzību veiksmīgi ārstēja Dušennes muskuļu distrofiju suņiem. Tas ir visizplatītākais vājumu un muskuļu deģenerācijas veids cilvēku vidū, un kuriem šodien nav efektīvas terapijas. Lai gan tas vēl nav pārbaudīts cilvēkiem, pētnieki saka, ka viņi drīz iegūs efektīvu slimības ārstēšanu.
Duhenas muskuļu distrofija ir iedzimta un deģeneratīva slimība. Suņi šo patoloģiju noslēdz līdzīgi kā cilvēki. Pacientiem ar muskuļu distrofiju gēns, kas ražo distrofīna olbaltumvielas, mutē, tāpēc parasti pārstāj ražot šo vielu, kas ir būtiska muskuļu šķiedru šūnu izdzīvošanai, kuras savukārt izzūd un tiek aizstātas ar taukaudi Cilvēkiem šī iedzimta slimība izraisa pakāpenisku spēju staigāt un elpot zudumu.
Misūri Universitātes Medicīnas skolas zinātnieku komanda saprata - lai ģenētiskā terapija būtu efektīva, ir svarīgi slimību ārstēt agrīnā dzīves posmā. Šī iemesla dēļ suņi saņēma ārstēšanu, kad viņiem sāka parādīties muskuļu distrofijas pazīmes, kas bija tikai divu un trīs mēnešu vecumā. Pētnieki atklāja, ka no sešu līdz septiņu mēnešu vecuma suņi sāka normāli attīstīties, liecina pētījums, kas publicēts žurnālā Human Molecular Genetic.
Lielais distrofīna gēna lielums neļāva turpināt terapiju. Šī iemesla dēļ zinātniekiem bija jāizveido miniatūra gēna versija un jāizmanto vīruss, lai droši un efektīvi izplatītu šo gēnu uz visiem muskuļiem suņu ķermenī ar muskuļu distrofiju.
Pētījuma autori ir apstiprinājuši, ka nākamajos gados viņi varēs sākt klīniskos pētījumus par cilvēku ārstēšanu un ka viņi ir ļoti tuvu slimības ārstēšanas atrašanai .
Pixabay.
